FDA批准Tryngolza治疗家族性乳糜微粒血症综合征
〖壹〗、FDA 批准 Tryngolza（olezarsen）作为首个针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的治疗药物，用于在饮食辅助下降低甘油三酯水平并减少急性胰腺炎事件风险。
〖贰〗 、025年9月19日 ，Ionis制药与Sobi？共同宣布 ，TRYNGOLZA？（olezarsen）获欧盟批准，作为饮食辅助手段用于治疗基因确诊的成人家族性乳糜微粒血症综合征（FCS） 。批准依据与核心数据批准基于欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）的积极意见及3期Balance研究的阳性结果 。
〖叁〗 、预计2024年12月19日完成审批 ，若获批可能年底上市。
“渐冻症”新药来了!渤健准反义寡核苷酸疗法tofersen国内获批上市...
〖壹〗、渤健的托夫生注射液（tofersen）已获中国国家药监局批准进口 ，用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（ALS，即“渐冻症 ”） ，成为全球首个针对SOD1-ALS的对因治疗药物 ，并通过免临床途径在国内上市 。
Evolocumab治疗HeFH儿童长期安全性有效性研究
Evolocumab治疗HeFH儿童长期安全性有效性研究显示，每月皮下注射420mg evolocumab 104周安全性耐受性良好 ，且能持续降低致动脉粥样硬化脂质水平 。
- **脂蛋白单采（Apheresis）**：对于无法通过可用和耐受的治疗达到LDL-C目标或无法获得最有效的降脂治疗的HoFH或严重HeFH患者 ，通常需要进行脂蛋白单采术。- **肝移植**：肝移植是HoFH的最终治疗方法，但仅在少数罕见病例中进行了肝移植 。
Alirocumab：仅获批用于HeFH 。适用情况：经他汀和依折麦布治疗后LDL-C仍不达标者。
evolocumab或特定针对LDLR/ANGTPL3的药物 ，如洛美他派和Evinacumab[17] 。对于HoFH ，脂蛋白单采和肝移植也是治疗手段，但需谨慎处理 。总的来说，儿童FH的诊断和治疗需要综合考虑临床表现 、遗传背景和生活方式的调整 ，早期干预和个体化治疗策略至关重要。借鉴文献提供了详细的指南和研究支持[1-17] 。
药物治疗： 他汀类药物：如洛伐他汀 ，是儿童HeFH患者的首选药物治疗 。 联合用药：若LDLC水平持续高，可能需要联合依折麦布或PCSK9抑制剂如evolocumab进行治疗。
10月12日渝中新增1例确诊病例在渝活动轨迹公布
〖壹〗 、0月12日 ，渝中区报告1例确诊病例 ，在区域核酸检测中发现。现将其在渝期间主要活动轨迹公布如下：确诊病例1：10月5日00：00-24：00在渝中区沧白路南国丽景家中未外出 。10月6日00：00-24：00居家未外出 。
〖贰〗、022年10月12日，潼南区报告1例新冠肺炎确诊病例 ，系10月11日自驾回潼的市外重点地区返渝人员。该人员于10月11日到达潼南区双江收费站 ，随即被闭环转运至潼南区集中隔离点进行隔离医学观察 。
〖叁〗 、022年10月12日，巴南区新增4例新冠肺炎确诊病例 。
〖肆〗 、022年10月13日 ，江津区新增本土新冠肺炎确诊病例1例 ，在重点人员核酸检测中发现；新增本土无症状感染者1例，在隔离管控人员中发现。
〖伍〗、0月11日 ，重庆市通报江北区新增1例确诊病例和1例无症状感染者 ，均系重点人员核酸检测中发现 。
